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中國(guó)首個(gè)全身給藥的罕見(jiàn)病基因療法獲批,國(guó)內(nèi)AAV基因療法新篇章開(kāi)啟

中國(guó)首個(gè)全身給藥的罕見(jiàn)病基因療法獲批,國(guó)內(nèi)AAV基因療法新篇章開(kāi)啟

yangchengxiang 2025-03-15 百科 1 次瀏覽 0個(gè)評(píng)論

文/福布斯中國(guó)

 

我國(guó)首個(gè)全身給藥的罕見(jiàn)病基因療法——信念醫(yī)藥全資子公司上海信致醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的BBM-H901注射液獲得將正式啟動(dòng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)。這是國(guó)內(nèi)第一個(gè)獲批進(jìn)入注冊(cè)臨床試驗(yàn)的血友病AAV基因治療藥物,也是國(guó)內(nèi)第一個(gè)全身給藥的罕見(jiàn)病基因療法

8月6日,在國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(National Medical Products Administration, NMPA)網(wǎng)站對(duì)外公布,BBM-H901注射液獲得藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)。

國(guó)家藥監(jiān)局的批文。

中國(guó)首個(gè)全身給藥的罕見(jiàn)病基因療法獲批,國(guó)內(nèi)AAV基因療法新篇章開(kāi)啟

 

BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的AAV基因治療藥物,通過(guò)靜脈給藥將人凝血因子IX(Factor IX,F(xiàn)IX)基因?qū)胙巡患者體內(nèi),從而提高并長(zhǎng)期維持患者體內(nèi)凝血因子水平,以期達(dá)到“一次給藥、長(zhǎng)期有效”的治療及預(yù)防出血效果。BBM-H901注射液藥物的設(shè)計(jì)采用了擁有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的肝靶向性血清型和高效基因表達(dá)盒,運(yùn)用公司自主開(kāi)發(fā)的無(wú)血清懸浮培養(yǎng)和層析工藝進(jìn)行符合GMP要求的藥物生產(chǎn)。BBM-H901注射液具有表達(dá)效果好、產(chǎn)量高、安全性強(qiáng)的特點(diǎn)。

BBM-H901注射液的基因治療是國(guó)內(nèi)最早開(kāi)展臨床試驗(yàn)的AAV基因療法之一,自2019年就開(kāi)始了研究者發(fā)起的臨床研究(Investigator Initiated Trial, IIT, NCT04135300)。臨床研究數(shù)據(jù)顯示BBM-H901注射液具有良好的安全性和有效性,AAV基因治療藥物輸注后患者體內(nèi)凝血因子水平提高顯著,并長(zhǎng)期穩(wěn)定,且在臨床期間未發(fā)現(xiàn)明顯的不良反應(yīng),患者的年化出血率(Annualized Bleeding Rate, ABR)顯著降低。2021年4月,信念醫(yī)藥正式向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)提交了BBM-H901注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)(Investigational New Drug, IND)。2021年5月14日,藥品審評(píng)中心(Center for Drug Evaluation, CDE)正式受理,并于2021年8月6日正式批準(zhǔn)BBM-H901注射液進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。

信念醫(yī)藥創(chuàng)辦于2016年9月,是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高科技企業(yè),公司創(chuàng)始人為著名基因治療行業(yè)領(lǐng)軍人物肖嘯教授。

信念醫(yī)藥創(chuàng)始人肖嘯教授。圖片來(lái)源:信念醫(yī)藥

 

肖嘯教授擁有超過(guò)35年的AAV基因治療行業(yè)研發(fā)轉(zhuǎn)化經(jīng)驗(yàn)和深遠(yuǎn)的國(guó)際影響力,主持了20余項(xiàng)目國(guó)內(nèi)外基因治療研究項(xiàng)目,帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)成功研發(fā)了數(shù)十種 AAV 基因治療藥物及相關(guān)的關(guān)鍵技術(shù),其研究成果被美國(guó)《Discover》雜志評(píng)選為年度全球科學(xué)領(lǐng)域100項(xiàng)重大發(fā)現(xiàn)之一。肖嘯教授也是全球基因治療行業(yè)知名的連續(xù)創(chuàng)業(yè)者。2016年8月,其創(chuàng)辦的Bamboo Therapeutics公司被輝瑞以6.45億美元收購(gòu),藥物目前已進(jìn)入臨床III期;2020年10月,其創(chuàng)辦的Asklepios BioPharmaceutical 公司被拜耳以40億美元收購(gòu),多個(gè)藥物已進(jìn)入臨床階段。

信念醫(yī)藥血友病基因療法獲臨床試驗(yàn)許可,既是公司的里程碑事件,也將開(kāi)啟國(guó)內(nèi)AAV基因療法新篇章。

 

 


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