隨著2024年醫(yī)保談判大幕的落下，宣告中國醫(yī)保正式進(jìn)入全力扶持“真創(chuàng)新”的2.0時(shí)代。

自2018年3月國家醫(yī)保局成立以來，已經(jīng)累計(jì)進(jìn)行了7次醫(yī)保談判?？v觀這七次談判歷程，醫(yī)保局對(duì)于“創(chuàng)新”的扶持力度不斷加大。尤其在今年7月《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實(shí)施方案》正式審議通過后，支持“真創(chuàng)新”更是成為此次醫(yī)保談判的主基調(diào)。

以最終談判結(jié)果而論，今年共有91種藥品新增進(jìn)入國家醫(yī)保藥品目錄。其中，有90種是5年內(nèi)新上市品種，38種是“全球性”的創(chuàng)新藥。無論是創(chuàng)新占比，還是納入新藥數(shù)量都創(chuàng)下中國醫(yī)保談判的新紀(jì)錄。

從“拼價(jià)格”，到“拼創(chuàng)新”，中國醫(yī)保談判已然完成全面蛻變。如此基調(diào)下，唯有能夠滿足臨床需求的“真創(chuàng)新”產(chǎn)品，才能真正地獲得醫(yī)保局的重視與扶持，中國創(chuàng)新藥的機(jī)會(huì)就藏在“真創(chuàng)新”之中。

01

醫(yī)保與創(chuàng)新的雙向奔赴

扶持“真創(chuàng)新”的主基調(diào)下，創(chuàng)新藥產(chǎn)品得到了醫(yī)保局前所未有的支持。

全部參與醫(yī)保談判的117種目錄外藥品中，共有89種談判成功，成功率達(dá)76%，價(jià)格平均降幅為63%，與往年基本持平。其中，創(chuàng)新藥產(chǎn)品的談判成功率超過90%，明顯高于整體的76%。這也從側(cè)面表明，醫(yī)保局是在用真金白銀地去支持“真創(chuàng)新”。

在醫(yī)保談判現(xiàn)場，談判專家會(huì)根據(jù)藥品的低價(jià)與企業(yè)磋商，而這個(gè)低價(jià)正是基于前期醫(yī)保方對(duì)藥品價(jià)值進(jìn)行多維度的測算和評(píng)估而獲得的。據(jù)了解，今年的藥品底價(jià)測算對(duì)創(chuàng)新包容度更高，同等條件下，對(duì)創(chuàng)新程度高、患者獲益大的藥品會(huì)測算出更高的價(jià)格。

對(duì)此，國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司目錄管理處處長張西凡表示：“醫(yī)保的藥品談判絕對(duì)不是單純一味壓價(jià)，更多的是一種價(jià)值購買，要對(duì)這個(gè)藥品到底能給患者帶來多少獲益，進(jìn)行科學(xué)的測算和評(píng)估。怎么去了解或者計(jì)算健康獲益，我們引入了國際上主流的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)理論，結(jié)合中國實(shí)際進(jìn)行測算，再基于基金的承受能力提出一個(gè)底價(jià)?！?/p>

伴隨藥品底價(jià)測算技術(shù)和方法的持續(xù)完善，引導(dǎo)藥企不斷瞄準(zhǔn)“真創(chuàng)新”。在這個(gè)過程中，一個(gè)又一個(gè)的臨床空白被填補(bǔ)，廣大患者成為直接的受益者。

作為國內(nèi)雙抗龍頭，康方生物的兩款雙抗產(chǎn)品卡度尼利單抗（PD-1/CTLA-4）和依沃西單抗（PD-1/VEGF）均成功納入醫(yī)保目錄?？ǘ饶崂麊慰故侨蚴讉€(gè)腫瘤免疫雙特異性抗體藥物，于2022年6月在國內(nèi)獲批晚期宮頸癌適應(yīng)癥，填補(bǔ)了宮頸癌免疫治療的市場空白；依沃西單抗于今年5月獲批上市，是全球首個(gè)“腫瘤免疫+抗血管”機(jī)制的雙抗新藥，并且也是全球首個(gè)“頭對(duì)頭”戰(zhàn)勝K藥的藥物。

無獨(dú)有偶，迪哲醫(yī)藥的兩款“源頭創(chuàng)新”產(chǎn)品舒沃替尼和戈利昔替尼也均通過醫(yī)保談判納入醫(yī)保目錄。舒沃替尼于2023年8月獲批上市，是全球唯一針對(duì)EGFR 20號(hào)外顯子插入突變（exon20ins）的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）治療的口服靶向藥；戈利昔替尼則在今年6月獲批上市，是全球首個(gè)且唯一作用于JAK/STAT通路的治療外周T細(xì)胞淋巴瘤（PTCL）的新藥。

這兩家企業(yè)僅是本次醫(yī)保談判扶持“真創(chuàng)新”的縮影。在這個(gè)醫(yī)保與創(chuàng)新雙向奔赴的時(shí)代下，唯有真正從實(shí)際出發(fā)，解決臨床空白，且具有全球創(chuàng)新性的產(chǎn)品才能享受到時(shí)代紅利。

02

何為“真創(chuàng)新”？

“真創(chuàng)新”是今年被醫(yī)保局提及最多的名詞。那么到底什么才是“真創(chuàng)新”呢？想要回答這個(gè)問題，我們必須回到根本，從臨床患者的“真需求”出發(fā)。

在梁寧的新書《真需求》中，她對(duì)“真需求”做出了準(zhǔn)確歸納。紛繁復(fù)雜的商業(yè)現(xiàn)象中，可以提出一個(gè)包含三要素的“真需求”極簡模型，這三要素分別是：價(jià)值、共識(shí)、模式。

圖：《真需求》一書中的極簡模型

首先是價(jià)值，也就是產(chǎn)品能給用戶提供的實(shí)際意義。對(duì)于醫(yī)藥行業(yè)而言，藥品的核心價(jià)值就是過硬的療效。任何一款藥品在上市之前，都需要進(jìn)行長達(dá)數(shù)年的臨床試驗(yàn)，只有獲得優(yōu)異的臨床試驗(yàn)結(jié)果，才能最終實(shí)現(xiàn)上市。

其次是共識(shí)，即產(chǎn)品必須與市場共識(shí)達(dá)成一致。在醫(yī)藥行業(yè)中，這種共識(shí)來自醫(yī)生與行業(yè)專家常年的臨床實(shí)踐，尤其是存在臨床空白的適應(yīng)癥，更是行業(yè)共識(shí)最為一致的地方，例如FDA就通過“孤兒藥”和“加深審批”政策來快速填補(bǔ)空白適應(yīng)癥。

最后就是模式，很多時(shí)候臨床數(shù)據(jù)并不能與最終商業(yè)化成績畫等號(hào)，因?yàn)槠渲袑?shí)際使用中還存在依從性的問題。例如很多藥物在臨床中表現(xiàn)不俗，但卻因水溶性不足，無法口服等原因，致使最終無法成藥或商業(yè)化成績不佳。一個(gè)好的產(chǎn)品，必須考慮患者生活中可能遇到的所有實(shí)際問題。

綜上所述，醫(yī)保支持的“真創(chuàng)新”一定是能夠滿足患者“真需求”的產(chǎn)品。

產(chǎn)品的本質(zhì)是服務(wù)。對(duì)于藥品而言，本質(zhì)就是治病救人。默克公司總裁有一句名言：“我們應(yīng)該記住，醫(yī)藥是用于治愈病人的，制藥是為了人，我們只要記住這一點(diǎn)，利潤自然會(huì)源源不斷”。

確實(shí)如此。醫(yī)藥行業(yè)永遠(yuǎn)不要太急功近利，商業(yè)化只是一個(gè)結(jié)果，填補(bǔ)產(chǎn)業(yè)空白，滿足患者需求的過程才是最重要的。只有當(dāng)藥企設(shè)身處地地站在患者角度思考問題，才能真正尋找到患者最迫切需求的產(chǎn)品，商業(yè)化自然也就是水到渠成。

03

“真創(chuàng)新”就是滿足“真需求”

從今年開始，醫(yī)保談判不再執(zhí)著于單一的價(jià)格因素，而是全面增加了對(duì)于空白臨床需求的關(guān)注。這是一個(gè)明顯的趨勢信號(hào)，標(biāo)志著醫(yī)保局更加透徹地理解了“創(chuàng)新”的意義。

“真創(chuàng)新”與“創(chuàng)新”的本質(zhì)區(qū)別在于思想范式的變化?！皠?chuàng)新”只需在專利層面滿足要求即可；而“真創(chuàng)新”則是從實(shí)際臨床出發(fā)，填補(bǔ)患者的治療空白。

所以“真創(chuàng)新”并不一定必須是1.1新藥，但必然是解決了“真需求”的產(chǎn)品。例如在整個(gè)宮頸癌防治體系中，已經(jīng)感染HPV病毒，但并未進(jìn)展至宮頸癌的癌前病變患者正面臨無創(chuàng)療法的空白。

宮頸癌的誘因主要是HPV病毒感染所致，誘使宮頸上皮組織出現(xiàn)一些異變細(xì)胞，這一過程也被稱為宮頸上皮內(nèi)瘤變。隨著異變細(xì)胞數(shù)量的增多，瘤變程度不斷加深，最終將發(fā)展成為宮頸癌。

在整個(gè)瘤變過程中，高級(jí)別鱗狀上皮內(nèi)病變（HSIL）既是最后一環(huán)，也是最為重要的一環(huán)。因?yàn)閷m頸上皮組織的異變實(shí)際上是一個(gè)可逆轉(zhuǎn)的雙向過程，如果醫(yī)治得當(dāng)就有可能發(fā)生逆轉(zhuǎn)，而若治療不及時(shí)那么就將面臨進(jìn)展為宮頸癌的風(fēng)險(xiǎn)。

現(xiàn)階段的實(shí)際臨床中，手術(shù)是HSIL的首選方案，并沒有更多的創(chuàng)新療法可供選擇。患者選擇了宮頸切除術(shù)，雖然可以將病灶切除，但對(duì)于患者的宮頸機(jī)能卻是有傷害的。患者迫切需要不傷害宮頸的無創(chuàng)治療解決方案。

在HSIL缺乏有效非手術(shù)治療方案的背景下，亞虹醫(yī)藥創(chuàng)新性地孵化出全球唯一提交上市申請(qǐng)的無創(chuàng)治療宮頸癌前病變的產(chǎn)品APL-1702，不僅給HSIL患者提供了新的選擇，更重新定義了HSIL的治療邏輯。

APL-1702是一款藥械一體化的光動(dòng)力治療產(chǎn)品，基于光動(dòng)力治療原理，經(jīng)過特定波長的光波照射后，誘導(dǎo)病變癌細(xì)胞凋亡和壞死。讓患者有望在保留完整宮頸的前提下，逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程，更好應(yīng)對(duì)復(fù)發(fā)，實(shí)現(xiàn)癌前病變的長期管理。

在此之前，全球曾出現(xiàn)過眾多治療型疫苗及藥物，嘗試開發(fā)HSIL適應(yīng)癥但卻均以失敗告終。而APL-1702則在國際多中心Ⅲ期臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出喜人的數(shù)據(jù)，有望成為全球首個(gè)經(jīng)國際Ⅲ期臨床驗(yàn)證、療效確切的HSIL無創(chuàng)療法。

以“價(jià)值、共識(shí)、模式”三要素而論，亞虹醫(yī)藥APL-1702都是完全符合“真需求”的。價(jià)值層面，APL-1702臨床數(shù)據(jù)優(yōu)異，是全球唯一提交上市申請(qǐng)的無創(chuàng)治療宮頸癌前病變產(chǎn)品，具備全球創(chuàng)新能力；共識(shí)層面，“一刀切”早已不能滿足HSIL的需求，急需創(chuàng)新療法填補(bǔ)臨床空白；模式層面，亞虹醫(yī)藥以“組合式創(chuàng)新”模式突圍，無痛無創(chuàng)且便捷。

醫(yī)保基金“真創(chuàng)新”體系下，藥企比拼的不再是化合物合成能力，而是從實(shí)際臨床出發(fā)，思考怎樣有效地填補(bǔ)臨床空白。創(chuàng)新，不應(yīng)拘泥于形式，而應(yīng)落腳于結(jié)果。著力填補(bǔ)臨床空白，這無疑是醫(yī)?；鹞磥碇攸c(diǎn)扶持的創(chuàng)新方向。